세계 최초! 손상된 시력 회복하는 망막 치료제 개발 성공

전 세계적으로 3억 명 이상이 다양한 망막 질환으로 시력 상실 위험에 처해 있습니다.

하지만 지금까지 시력 저하를 막는 치료제는 있었어도 손상된 시력을 회복하는 치료제는 없었죠.

그런데, 드디어 희망이 보이기 시작했습니다! KAIST 연구팀이 손상된 망막을 재생시켜 시력을 회복하는 치료제 개발에 성공했습니다.

@카이스트, < (왼쪽부터) KAIST 생명과학과 김무성 박사과정, 김진우 교수, 이은정 박사 >

KAIST 연구팀, 시력 회복의 길을 열다!

KAIST 생명과학과 김진우 교수 연구팀은 망막 신경 재생을 통해 시력을 회복하는 새로운 치료법을 개발했다고 밝혔습니다.

연구진은 '프록스원(PROX1)' 단백질이 망막 재생을 억제한다는 사실을 발견했고, 이를 차단하는 물질을 투여해 망막 조직을 재생시키고 시력 회복을 유도하는 데 성공했습니다.

특히 이 치료법은 최소 6개월 이상 효과가 지속되며, 기존에는 치료 방법이 없었던 퇴행성 망막질환 환자들에게 새로운 희망을 제시합니다.

< 그림 1. PROX1 이동 억제를 통한 망막재생 유도 기전 모식도. 손상된 망막의 신경세포에서 분비된 PROX1 단백질이 뮬러글리아로 이동하여 신경전구세포로 역분화 및 신경재생을 억제함. PROX1에 대한 중화항체로 세포 외부 PROX1을 포집해 뮬러글리아로 PROX1이 이동하는 것을 억제하면, 뮬러글리아세포의 역분화 및 신경세포 재생 과정이 재개되어 망막의 기능이 회복됨. >

포유류 망막 재생의 비밀, 프록스원(PROX1)

망막이 손상되면 왜 회복이 어려울까요?

• 어류 등 일부 동물들은 망막이 손상되면 자연적으로 재생됩니다.
• 이는 '뮬러글리아(Müller glia)'라는 세포가 신경전구세포로 역분화하여 새로운 신경세포를 만들어내기 때문이죠.
• 하지만 인간을 포함한 포유류는 이 기능이 사라져 망막 재생이 되지 않습니다.

연구진은 포유류에서 프록스원(PROX1) 단백질이 망막 재생을 억제한다는 사실을 발견했습니다.

손상된 망막에서는 프록스원이 뮬러글리아로 이동하여 신경 재생을 막는 역할을 합니다.

새로운 유전자 치료제, 시력 회복 가능성 열어

연구팀은 프록스원이 뮬러글리아로 이동하기 전에 이를 차단하는 항체를 개발했습니다.

'AAV2-Anti-PROX1' 유전자 치료제를 이용해 프록스원을 중화시키자, 손상된 망막에서 신경 재생이 활발해졌고, 시력도 회복되는 것을 확인했습니다!

< 그림 2. AAV2-Anti-PROX1 유전자 치료제 투여를 통한 망막색소변성증 모델 생쥐 망막 재생과 시력 회복. PROX1 중화항체를 발현하는 아데노부속바이러스 (AAV2-Anti-PROX1)을 시력 손실이 일어난 RP1 망막색소변성증 모델 생쥐 안구에 투여 후 망막의 광수용세포층 회복(A)과 시력 회복(B)이 일어남을 증명함. >

✅ 연구 결과 요약

✔ 퇴행성 망막질환 생쥐 모델에 치료제를 투여한 결과, 신경세포가 새롭게 생성됨

✔ 6개월 이상 지속적으로 시력이 유지됨

✔ 기존 치료제가 없던 환자들에게 새로운 대안 제시

이 연구 결과는 세계적 학술지 '네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)' 3월 26일자에 발표되었습니다. (DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8)

2028년 임상시험 목표, 실명 환자들에게 희망을!

이번 연구는 KAIST 교원 창업 기업 (주)셀리아즈에서 실용화를 목표로 진행하고 있으며, 2028년 임상시험 돌입을 목표로 하고 있습니다.

논문의 공동 제1저자인 이은정 박사는 "현재 프록스원(PROX1) 중화항체(CLZ001)의 효능을 개선하는 연구가 진행 중이며, 빠른 시일 내에 망막질환 환자들에게 적용할 계획"이라고 밝혔습니다.

앞으로 망막질환 치료의 패러다임이 바뀌게 될까요?

기대되는 연구 결과입니다! 😊

 

※ 본 포스팅은 카이스트 뉴스레터를 기반으로 작성하였습니다.

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